18种改变生活的创新药，澳洲患者仍无缘获得

过去十年，全球推出的新药中只有四分之一在澳洲获得补贴。对患者而言，这意味着一些可能改变生活的治疗仍遥不可及；制药企业警告，这种局面已逐渐难以为继。

18种用于癌症、精神疾病、心脏疾病、免疫系统疾病、罕见病和传染病的关键创新疗法，正在改变海外患者的生活，却未被纳入澳洲药品福利计划（Pharmaceutical Benefits Scheme，PBS）。

澳洲制药行业代表组织Medicines Australia表示，复杂而漫长的审批流程正令药企对澳洲市场失去兴趣。随着特朗普政府不断加大全球药品定价压力，本地患者也在错过这些治疗。

该游说组织在一份新报告中说：“澳洲市场已不再具备商业吸引力，有时甚至无法维持商业运营。澳洲对创新药物的支付意愿偏低，削弱了全球制药公司在澳洲推出新疗法的动力。”

目前无法在澳洲获得的药物，包括这一代人以来首款新的精神分裂症治疗药物，以及治疗嗜睡症、晚期前列腺癌和特发性肺动脉高压（IPAH）的新疗法。

“光是出门就成了一项任务”

来自维州Shepparton的Tina Powney患有IPAH已有26年。这种罕见疾病会导致肺部动脉血压升高，她经常气喘和疲惫。

她需要接受持续静脉输注，输液管连接着心脏上的导管，再由专用泵控制。这个泵必须固定在胸前的带子上，每天24小时佩戴。

过去六个月，Powney数次前往墨尔本医院重新置入导管。从家里开车过去需要2.5小时。为防设备发生故障，她始终随身带着一个装有药物和备用泵的袋子。

Tina Powney很难离开家，因为她一次必须携带大量药物和设备。一种可能改变这种情况的药物目前还无法在澳洲获得。

Powney说：“我有一整间卧室只用来放药。去度假时，整个车里都要塞满行李箱和敷料。你不能说下楼去趟超市就走，得背上一个装满所有东西的背包。光是离开家去看朋友，就成了一项任务。”

Sotatercept是一种于2024年获美国和欧盟批准的新药。Powney说：“每三周注射一次，就这样。它会彻底改变我的生活。我可以去游泳，和家人一起露营，像其他人一样享受生活。”

但Sotatercept尚未纳入PBS。PBS下的药物由政府补贴，Medicare持卡人每张处方最多支付25澳元；这种药的自费费用却约为1.6万澳元，Powney根本负担不起。

Medicines Australia首席执行官Elizabeth de Somer说，Powney的遭遇说明，澳洲在资助新药方面已经从领先者变成了落后者。

她说：“真正无法获得的药物数量可能高得多。但仅这18种药物，就足以证明澳洲的医疗标准正在下滑，而原因只有一个：PBS长期投入不足。”

她说：“如果民众知道，如今有多少创新药物因为过时的流程而绕过澳洲，我认为他们理应感到震惊。”

她说：“这已经不是假设。对于精神分裂症、前列腺癌、克罗恩病和罕见疾病患者来说，他们眼看着其他地方的患者已经在接受有帮助的治疗，自己却错失机会，这实在令人难以下咽。”

该行业组织分析指出，自2015-16年以来，创新药物投资占卫生预算的比例已从6.2%降至4.1%。同期，一种新药在美国获批后两年内获得澳洲报销的可能性，也从20%降至10%。

McKell Institute今年进行的一项调查发现，43%的澳洲民众曾被开具未列入PBS的药物，29%的人在过去三年中曾为未列入清单的药物付费。

药物审批为何一拖再拖

审批延误往往与澳洲批准和补贴药物的方式有关。政府通过批量采购来压低药价，但成本效益评估规则规定，除非新药被证明明显更安全或更有效，否则价格不能高于最便宜的竞争药物。

这让新药很难与那些经过多年后价格已降得极低的旧药竞争。这套规则也未必能体现创新价值，例如药片取代注射，或副作用方面的小幅改善可能提升患者用药体验。

药企和政府因此需要反复收集足够证据，审批过程随之长期拖延，有时甚至耗时数年。

联邦卫生与老龄化部长Mark Butler于2022年委托对这些流程进行卫生技术评估（HTA）审查。审查在2024年5月向他提出50项建议，目标是加快审批、改善报销渠道。目前这些建议仍在审议中。

但制药行业认为，特朗普政府正试图通过“最惠国”政策压低美国药价，使改革变得更加紧迫。该政策促使药企以其在海外销售的最低价格向美国供药。这样一来，生产商可能会避开澳洲等规模较小、价格较低的市场，以免在这些市场形成更低的全球基准价格。

Butler承认，美国以及中国正在推动药品定价发生变化。

这名部长说：“我们知道，患者希望更快获得尖端药物和治疗。我最近与80名患者及消费者代表会面，听取他们对HTA的意见。我会继续与患者和行业合作，推动这些改革向前发展。”

他还说：“针对部分建议，相关工作已经完成或正在进行。许多HTA建议将作为与制药行业达成战略协议的一部分得到回应。”